CRISPR 기반 유전자 교정 기술을 활용한 희귀 혈액 질환의 체외(Ex Vivo) 맞춤형 세포 치료 플랫폼

최종 수정: 38분 전 aginglab 1 조회
0점 (0명)
문서 역사

본 기술은 CRISPR-Cas9 시스템을 이용하여 환자의 줄기세포를 체외에서 유전적으로 교정한 뒤, 이를 다시 환자에게 이식하는 유전자 치료의 한 형태이다.

맞춤형 세포 치료 워크플로우

  • 세포 확보 및 준비: 환자로부터 조혈모세포 등을 채취하여 배양한다.
  • 정밀 유전자 교정: 원하는 목표 유전자에 대해 gRNA 설계를 통해 Cas9의 표적 특이성을 높이고, 필요한 경우 Donor DNA를 제공하여 정확한 치환을 유도한다.
  • 품질 관리 및 증폭: 교정된 세포의 성공률을 확인하며, 안전성과 기능을 갖춘 수준으로 세포 수를 증폭시킨 후 환자에게 투여할 준비를 완료한다.

이러한 플랫폼은 겸상 적혈구빈혈증이나 일부 선천성 혈액 질환 등 단일 유전자 변이가 원인인 난치병에 적용되며, 정밀의료 실현의 핵심 동력 중 하나로 주목받고 있다. 차세대 염기서열 분석은 교정 효율 및 off-target 효과 검증에 필수적으로 활용된다.